事件：Editas Medicine 公布了EDIT-301 療法用于治療鐮刀型細胞貧血病(SCD) 的I/II 期RUBY 試驗數據，第一位患者成功植入了中性粒細胞和血小板。這次給藥是Editas 專有的CRISPR 基因編輯的新型Cas 酶AsCas12a 首次在臨床試驗中用于編輯人體細胞。

 

    EDIT-301 是一種在研體外基因編輯療法，用于治療β 地中海貧血和鐮刀型細胞貧血病概念股（SCD）。今年5 月，FDA 授予EDIT-301 孤兒藥龍頭股資格，用于治療β-地中海貧血。此前，FDA 已授予EDIT-301 罕見兒科疾病稱號，用于治療β-地中海貧血和鐮狀細胞病（SCD）。EDIT-301 由患者來源的CD34+造血干細胞和祖細胞龍頭股組成，它使用進行CRISPR 基因編輯的新型Cas 酶AsCas12a，對細胞編碼胎兒血紅蛋白基因（HBG1 與HBG2）的啟動子進行編輯。

 

    EDIT-301 選擇β-地中海貧血和SCD 作為適應癥，主要是因為β-地中海貧血與 SCD 都是由于表達β-珠蛋白的基因突變所致。在人發育過程中，血紅蛋白的β 樣亞基會發生兩次轉換，由胚胎時期的ε 轉換為胎兒時期的γ，最終轉換為出生后的β。其編碼基因，分別稱為ε-, γ-, β-珠蛋白，位于11號染色體的β-珠蛋白基因座中。人出生后，紅細胞中γ 向β 轉換的過程，被稱為珠蛋白轉換。如果能夠重新激活β-地中海貧血患者的γ-珠蛋白基因的表達，就能彌補β-珠蛋白的缺失，β-地中海貧血與 SCD 都是由于表達β-珠蛋白的基因突變所致，治療思路類似。

 

    RUBY 試驗概念股是一項單臂、開放、多中心的臨床I/II 期試驗，旨在評估EDIT-301 在SCD 患者中的療效與安全性。Editas 預計在年底前宣布臨床試驗數據的頂線結果。此外，用于檢驗EDIT-301 在輸血依賴型β 地中海貧血（TDT）患者身上的安全性、耐受性與初步療效的EDITHAL 臨床I/II 期試驗也正在準備中，預計在2022 年進行第一位病患給藥。

 

    不同于傳統小分子化藥、抗體藥概念股的機理，核酸藥物尤其獨特的作用機理與誠邀能力。β-珠蛋白基因突變導致疾病的致病基因是目前基因治療的理想靶點，未來，隨著對于人類基因組以及疾病致病機理認知的不斷加強，核酸藥物將會面向更多疾病，普及更多疾病患者，真正成為繼小分子化學藥龍頭股和抗體藥物之后又一類爆款產品。綜上，繼續給予核酸行業“看好”評級。

 

    風險提示：新產品銷售不及預期；研發的風險；行業競爭加劇風險；宏觀經濟下行風險。

 

數據推薦

最新投資評級目標漲幅排名上調投資評級 下調投資評級機構關注度行業關注度股票綜合評級首次評級股票